ΤΟ ΑΙΜΑ ΤΟΥ ΟΜΦΑΛΙΟΥ ΛΩΡΟΥ ΑΝΤΙΜΕΤΩΠΙΖΕΙ/ΘΕΡΑΠΕΥΕΙ ΜΕ ΕΠΙΤΥΧΙΑ ΣΠΑΝΙΕΣ ΓΕΝΕΤΙΚΕΣ ΔΙΑΤΑΡΑΧΕΣ
ΤΟ ΑΙΜΑ ΤΟΥ ΟΜΦΑΛΙΟΥ ΛΩΡΟΥ ΑΝΤΙΜΕΤΩΠΙΖΕΙ/ΘΕΡΑΠΕΥΕΙ ΜΕ ΕΠΙΤΥΧΙΑ ΣΠΑΝΙΕΣ ΓΕΝΕΤΙΚΕΣ ΔΙΑΤΑΡΑΧΕΣ
Κωνσταντίνος Τριανταφυλλίδης, Ομότιμος Καθηγητής Α. Π. Θ.
Παιδιά με ποικίλες μη κακοήθεις κληρονομικές διαταραχές μπορούν να θεραπευτούν ή η κατάστασή τους να μετριαστεί/βελτιωθεί με μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων. Μάλιστα, η μεταμόσχευση αίματος από ομφάλιο λώρο και πλακούντα μωρού σε ασθενείς με γενετικές διαταραχές/παθήσεις, καθώς και με λευχαιμία είναι μια σχετικά νέα μέθοδος θεραπείας. Ερευνητές στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο του Πανεπιστημίου του PITTSBURGH (ΗΠΑ) διαπίστωσαν ότι η έγχυση αίματος ομφάλιου λώρου –που αποτελεί μια άμεσα διαθέσιμη πηγή βλαστικών κυττάρων- αντιμετώπισε με ασφάλεια και αποτελεσματικά 44 παιδιά που γεννήθηκαν με διάφορες γενετικές διαταραχές. Σε αυτές τις γενετικές διαταραχές συμπεριλαμβάνονται η δρεπανοειδής αναιμία, η θαλασσαιμία, το σύνδρομο Hunter ή βλεννοπολυσακχαρίδωση τύπου ΙΙ (Οι ασθενείς με σύνδρομο Hunter δεν παράγουν ένα ένζυμο που ονομάζεται 2-σουλφατάση ιδουρονίκου. Το ένζυμο αυτό είναι απαραίτητο για τη διάσπαση των γλυκοζαμινογλυκανών του οργανισμού.), η νόσος Krabbe (είναι ασθένεια που επηρεάζει τη μυελίνη των νευρικών κυττάρων στον εγκέφαλο και ολόκληρου το νευρικού συστήματος. Πρόκειται για μια εκφυλιστική διαταραχή που καταστρέφει το προστατευτικό στρώμα των νευρικών κυττάρων), η μεταχρωματική λευκοδυστροφία (MLD) και μια σειρά ανοσολογικών ανεπαρκειών. Τα αποτελέσματα δημοσιεύτηκαν στο επιστημονικό περιοδικό Blood Advances.
ΜΕΘΟΔΟΛΟΓΙΑ. Στους συμμετέχοντες με γενετικές διαταραχές έγιναν ενδοφλέβιες ενέσεις αίματος ομφάλιου λώρου μωρού, το οποίο δωρίστηκε από τους ομφάλιους λώρους και τους πλακούντες υγιών μωρών αμέσως μετά τη γέννηση και καταψύχθηκε μέχρι να χρειαστεί. Για να είναι πετυχημένη η μεταμόσχευση των βλαστικών κυττάρων στο μυελό των οστών των δεκτών και να αποτραπεί η απόρριψή τους, οι συμμετέχοντες στη μελέτη έλαβαν χαμηλή δόση χημειοθεραπείας και ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων. Μόλις τα κύτταρα ενσωματώθηκαν στο σώμα των ασθενών, αυτά τα φάρμακα μειώθηκαν. Για να επανατοποθετήσουν το ανοσοποιητικό σύστημα, οι ερευνητές κράτησαν ένα μικρό κλάσμα του αίματος του ομφάλιου λώρου και το έδωσαν στους συμμετέχοντες λίγες εβδομάδες μετά την αρχική έγχυση.
Αξίζει να ειπωθεί ότι σε αυτήν τη διαδικασία δεν απαιτείται ο δότης και ο δέκτης/παραλήπτης να είναι συμβατοί ή με άλλα λόγια να έχουν παρόμοια ανοσολογικά γενετικά προφίλ.
*Βιβλιογραφία. Mark T. Vander Lugt, et al Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Adv (2020) 4 (13): 3041–3052. https://doi.org/10.1182/bloodadvances.20200019
Κωνσταντίνος Τριανταφυλλίδης, Ομότιμος Καθηγητής Α. Π. Θ.
Παιδιά με ποικίλες μη κακοήθεις κληρονομικές διαταραχές μπορούν να θεραπευτούν ή η κατάστασή τους να μετριαστεί/βελτιωθεί με μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων. Μάλιστα, η μεταμόσχευση αίματος από ομφάλιο λώρο και πλακούντα μωρού σε ασθενείς με γενετικές διαταραχές/παθήσεις, καθώς και με λευχαιμία είναι μια σχετικά νέα μέθοδος θεραπείας. Ερευνητές στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο του Πανεπιστημίου του PITTSBURGH (ΗΠΑ) διαπίστωσαν ότι η έγχυση αίματος ομφάλιου λώρου –που αποτελεί μια άμεσα διαθέσιμη πηγή βλαστικών κυττάρων- αντιμετώπισε με ασφάλεια και αποτελεσματικά 44 παιδιά που γεννήθηκαν με διάφορες γενετικές διαταραχές. Σε αυτές τις γενετικές διαταραχές συμπεριλαμβάνονται η δρεπανοειδής αναιμία, η θαλασσαιμία, το σύνδρομο Hunter ή βλεννοπολυσακχαρίδωση τύπου ΙΙ (Οι ασθενείς με σύνδρομο Hunter δεν παράγουν ένα ένζυμο που ονομάζεται 2-σουλφατάση ιδουρονίκου. Το ένζυμο αυτό είναι απαραίτητο για τη διάσπαση των γλυκοζαμινογλυκανών του οργανισμού.), η νόσος Krabbe (είναι ασθένεια που επηρεάζει τη μυελίνη των νευρικών κυττάρων στον εγκέφαλο και ολόκληρου το νευρικού συστήματος. Πρόκειται για μια εκφυλιστική διαταραχή που καταστρέφει το προστατευτικό στρώμα των νευρικών κυττάρων), η μεταχρωματική λευκοδυστροφία (MLD) και μια σειρά ανοσολογικών ανεπαρκειών. Τα αποτελέσματα δημοσιεύτηκαν στο επιστημονικό περιοδικό Blood Advances.
ΜΕΘΟΔΟΛΟΓΙΑ. Στους συμμετέχοντες με γενετικές διαταραχές έγιναν ενδοφλέβιες ενέσεις αίματος ομφάλιου λώρου μωρού, το οποίο δωρίστηκε από τους ομφάλιους λώρους και τους πλακούντες υγιών μωρών αμέσως μετά τη γέννηση και καταψύχθηκε μέχρι να χρειαστεί. Για να είναι πετυχημένη η μεταμόσχευση των βλαστικών κυττάρων στο μυελό των οστών των δεκτών και να αποτραπεί η απόρριψή τους, οι συμμετέχοντες στη μελέτη έλαβαν χαμηλή δόση χημειοθεραπείας και ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων. Μόλις τα κύτταρα ενσωματώθηκαν στο σώμα των ασθενών, αυτά τα φάρμακα μειώθηκαν. Για να επανατοποθετήσουν το ανοσοποιητικό σύστημα, οι ερευνητές κράτησαν ένα μικρό κλάσμα του αίματος του ομφάλιου λώρου και το έδωσαν στους συμμετέχοντες λίγες εβδομάδες μετά την αρχική έγχυση.
Αξίζει να ειπωθεί ότι σε αυτήν τη διαδικασία δεν απαιτείται ο δότης και ο δέκτης/παραλήπτης να είναι συμβατοί ή με άλλα λόγια να έχουν παρόμοια ανοσολογικά γενετικά προφίλ.
*Βιβλιογραφία. Mark T. Vander Lugt, et al Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Adv (2020) 4 (13): 3041–3052. https://doi.org/10.1182/bloodadvances.20200019
Σχόλια
Δημοσίευση σχολίου